Die Europäische Arzneimittelbehörde EMA hat per 25.03.2022 die bedingte EU-Marktzulassung für die CAR-T-Therapie Ciltacabtagene Autoleucel (Handelsname CarvyktiÒ) zur Behandlung des rezidivierten bzw. therapierefraktären Multiplen Myeloms empfohlen. Die neue Therapie soll bei Patienten zum Einsatz kommen, deren Erkrankung sich nach mindestens drei vorherigen Therapielinien verschlechtert hat.
Die bedingte Zulassung wurde durch das PRIority MEdicines (PRIME)-Schema der EMA unterstützt, über das Patienten mit so genannten „unmet medical needs“ raschen Zugang zu potenziell wirksamen Therapien erhalten sollen. Grundlage für die positive Entscheidung waren die Daten einer Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit bei 113 erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder therapierefraktärem Multiplen Myelom, die zuvor mindestens drei Behandlungslinien mit einem Immunmodulator, einem Protease-inhibitor und einem monoklonalen Antikörper erhalten haben.
Etwa 84% der Patienten zeigten ein anhaltendes Ansprechen auf die Therapie, ca. 69% erreichten sogar eine Komplettremission.
Der Ball liegt nun bei der Europäischen Kommission, die auf Basis der EMA-Empfehlung die Entscheidung für eine EU-weite Marktzulassung treffen kann.