Die CD-19-gerichtete CAR-T-Zelltherapie Brexucabtagen Autoleucel (Tecartus®) wurde von der Europäischen Kommission (EMA) zur Behandlung von Patient:innen mit relapsierter/refraktärer B-Vorläufer akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL) ab einem Alter von 26 Jahren zugelassen.
Zulassungsstudie ZUMA-3
Die Zulassung basiert auf der laufenden, multizentrischen, einarmigen Phase-I/II-Studie ZUMA-3, die erwachsene Patient:innen (≥ 18 Jahre) mit relapsierter oder refraktärer ALL nach Erhalt einer Standard-Systemtherapie oder einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation inkludiert. Als primäre Studienendpunkte wurden die Rate der Komplettremissionen (CR) und die CR mit nicht vollständiger hämatologischer Erholung (CRi) nach zentraler Beurteilung definiert.
Ergebnisse: Nach einem medianen Follow-up von 26,8 Monaten wurde für 71 % der evaluierbaren Patient:innen (n = 55) eine CR oder CRi erreicht (95 % KI = 57–82, p < 0,0001). Die Untersuchung eines erweiterten Daten-Sets (n = 78) hat ein medianes Gesamtüberleben von mehr als zwei Jahren (25,4 Monate) und fast vier Jahren (47 Monate) für Patient:innen mit CR oder CRi ergeben. Für die Effizienz-evaluierbaren Patient:innen lag die mediane Remissionsdauer (DOR) bei 18,6 Monaten.
Sicherheit: Unter den Patient:innen, die mit der Zieldosis behandelt wurden (n = 100), waren die Resultate betreffend die Sicherheit konsistent mit dem bekannten Nebenwirkungsprofil von Brexucabtagen Autoleucel. Grad-3-Cytokin Release Syndrom (CRS) und neurologische Events traten bei 25 % und 32 % der Patient:innen auf und waren generell gut handhabbar.
Referenz: