Internationaler Vergleich
Die größten CAR-T-Zell-Routine-Netzwerke gibt es in den USA (CIBMTR, US Lymphoma CAR-T Consortium), in Frankreich und in England. Die Outcome-Daten für Lymphome in Österreich sind besonders gut mit denen in Frankreich zu vergleichen (DES-CAR-T Register)2. Interessanterweise wird auch in Frankreich über ein geregeltes Zuweisersystem und Selektionierung eine Auswahl getroffen. Dieses System hat den Vorteil, höhere Effizienz zu gewährleisten, berücksichtigt aber möglicherweise einige wenige Patienten nicht, die von einer CAR-T-Zelltherapie profitiert hätten. Es weckt aber auch weniger falsche Hoffnungen bei betroffenen Patienten und gibt den Zuweisern Sicherheit. In Frankreich und Österreich erfolgt die Auswahl lokal aufgrund gemeinsam vorgegebener Kriterien. Die englischen Daten sind im Outcome etwas schlechter, was möglicherweise dem langen und zentralen Zulassungsprozess geschuldet ist. In Deutschland hat es bisher kein vergleichbares Netzwerk mit Algorithmus gegeben. Die gemeinsamen Daten wurden kürzlich publiziert und zeigen, bei hohen Patientenzahlen, ein etwas geringeres PFS. Dafür wurden Patienten offenbar weniger selektioniert3.
EBMT-EHA-Projekte und -Empfehlungen
EBMT und EHA veranstalten gemeinsam einmal jährlich ein internationales CAR-T-Zell-Meeting, das die Standards erfasst. Zuletzt ist die Recommendation zum Management von CAR-T-Zelltherapien erschienen. Darin finden sich State-of-the-art-Zusammenfassungen und -Empfehlungen4.
Wissenschaftliche EU-Projekte
Mehrere internationale Konsortien untersuchen die basiswissenschaftliche und translationale Verbesserung der CAR-T-Zelltherapie. Herausgegriffen seien zwei EU-geförderte IMI2-2-Projekte.
CARAMBA: Dieses Projekt untersucht die Anwendung einer Virus-freien Transfertechnologie („sleeping beauty“) zur Generierung von CAR-T-Zellen gegen das SLAMF7-Antigen beim multiplen Myelom. Die CAR-T-Zellen werden dabei in akademischen Institutionen produziert. Dies könnte, abgesehen vom medizinischen Nutzen, kommerzielle und sozio-ökonomische Auswirkungen haben.
T2-EVOLVE: Hier werden in einem breiten Kontext die Entwicklung neuer wissenschaftlicher Konzepte und der Zugang von europäischen Patienten zur T-Zell-basierten Therapie gefördert. Neben CAR-T-Zellen wird auch die Machbarkeit anderer T- oder NK-Zell-Technologien beforscht. Ein wesentlicher Aspekt ist die Information der Öffentlichkeit über diese neuen Technologien unter Mitwirkung von Patientenorganisationen. Die Medizinische Universität Wien ist hier in mehrere Arbeitspakete eingebunden.
Resümee
Die Entwicklung eines neuen wissenschaftlichen Felds wie der CAR-T-Zell-Therapie erfordert maximale nationale und internationale Zusammenarbeit. Die Etablierung von Netzwerken ermöglicht Information des medizinischen Fachpersonals, einen niederschwelligen Zugang aller Patienten, wenn sie diese teuren Therapien benötigen, ökonomische Planbarkeit und rascheren medizinisch-wissenschaftlichen Fortschritt. Das österreichische CAR-T-Zell-Netzwerk ist dafür ein gutes Beispiel.