Tisagenlecleucel (Kymriah®) wurde von der Europäischen Kommission zugelassen zur Behandlung erwachsener Patienten mit rezidivierendem oder refraktärem (r/r) follikulärem Lymphom (r/r FL Grad 1, 2 und 3A1), in Folge von zwei oder mehr systemischen Therapielinien. Die Zulassung basiert auf der Phase-II-Studie ELARA in der hohe Responseraten in schwer vorbehandelten r/r FL-Patienten erreicht werden konnten (ORR: 86 %, CRR: 69 %).
ELARA-Studie:
Insgesamt wurden 94 Patienten, die eine CAR-T-Zell-Infusion erhalten hatten, für die Effizienzanalyse herangezogen, das mediane Follow-up betrug etwa 21 Monate. Der primäre Studienendpunkt – Komplettremissionsrate (CRR) – wurde erreicht. Die erste, präspezifizierte Interimsanalyse ergab eine CRR von 69,1 % (95 % KI: 58,8–78,3) und eine Gesamtansprechrate (ORR) von 86,2 % (95 % KI: 77,5–92,4). Ein dauerhaftes Ansprechen kann für 87 % der Patienten erwartet werden, die eine CR erreicht hatten und nach ≥ 9 Monaten, in Folge des initialen Response, weiterhin ansprechen.
Für die Sicherheitsanalyse wurden 97 Patienten ausgewertet: Das Cytokine Release Syndrom (CRS) wurde in 50 % der Patienten festgestellt, wobei keine Grad 3- oder Grad 4-Events, nach Definition der Lee-Kriterien, auftraten. Neurologische Adverse Events wurden, innerhalb von 8 Wochen nach CAR-T-Zellinfusion, in 9 % der Patienten dokumentiert (Grad 3/4: 1 %). Schwere Infektionen (Grad 3/4) traten bei 16 % der Patienten auf.
Referenz:
Fowler NH et al., Nature Medicine 2022; 28:325–332
