At a Glance
1) TRANSCEND FL: 3-Jahres-Update von Liso-cel: 94 % komplette Remission und geschätzte 3-Jahres-PFS-Rate von 68 % sprechen für dauerhafte Krankheitskontrolle.
2) CD7-CAR-T bei T-ALL/LBL: Robuste CAR-T-Expansion, hohe Ansprechraten und die Identifikation des Lineage-Switch liefern ein starkes Wirksamkeits- und Monitoring-Signal.
3) Brexu-cel: Real-World-Metaanalyse: Versorgungsdaten bestätigen die hohe Wirksamkeit bei MCL und B-ALL und zeigen weniger schwere CRS- und ICANS-Ereignisse als in den pivotalen Studien.
4) Anito-cel beim multiplen Myelom: 100 % ORR, 79 % mindestens komplette Remission und ein medianes PFS von etwa 30 Monaten unterstreichen Tiefe und Dauerhaftigkeit des Ansprechens.
5) CART2219.1 bei B-ALL: Alle elf Patient:innen erreichten eine CR, 91 % waren MRD-negativ; Multiomics-Analysen identifizierten vielversprechende Biomarker für dauerhafte Remissionen.
6) CRS-Prädiktion bei Autoimmunerkrankungen: B-Zellzahl und IL-6 zeichnen sich als klinisch nutzbare Kandidaten für eine frühe, risikoadaptierte CRS-Einschätzung ab.
7) IL13Rα2-CAR-T bei malignem Gliom: Die intravenöse Gabe war sicher durchführbar, erreichte den Liquor und etablierte einen wichtigen Proof-of-concept für systemische CAR-T-Therapie bei ZNS-Tumoren.
8) Allogenes CD19/BCMA-CAR-T bei progressiver MS: CTA313 zeigte bei drei Patient:innen frühe funktionelle und biologische Aktivität ohne höhergradige Akuttoxizität.
9) Miv-cel beim Stiff-Person-Syndrom: Mobilitätsgewinn und Therapiefreiheit hielten bis ein Jahr an; der funktionelle Nutzen bestand auch nach Erholung der B-Zellen fort.
Top-Studien und Datenupdates
1. TRANSCEND FL: 3-Jahres-Update von Liso-cel bei follikulärem Lymphom1:
94 % komplette Remission und geschätzte 3-Jahres-PFS-Rate von 68 % sprechen für dauerhafte Krankheitskontrolle.
Quelle: Blood
Indikation/Ansatz: Multizentrische, einarmige Phase-II-Studie bei R/R follikulärem Lymphom nach mindestens zwei Vortherapien; 107 behandelte und 103 auswertbare Patient:innen, medianes Studien-Follow-up 41,5 Monate.
Ergebnisse: ORR 97 %, CR 94 %. Die geschätzten 36-Monats-Raten betrugen 70 % für die Remissionsdauer, 68 % für PFS, 75 % für Zeit bis zur nächsten Therapie und 86 % für OS. Schwere Zytopenien und Hypogammaglobulinämie nahmen im Langzeitverlauf ab; höhergradige Infektionen blieben selten.
Klinische Einordnung: Das Update belegt bei einem beträchtlichen Anteil eine mehrjährige Krankheitskontrolle nach einmaliger Infusion. Die hohen und über Jahre anhaltenden Remissions-, PFS- und OS-Raten positionieren Liso-cel als besonders wirksame Therapieoption im vorbehandelten follikulären Lymphom.
2. CD7-CAR-T bei T-ALL/LBL: Lineage-Switch als Resistenzmechanismus2:
Robuste CAR-T-Expansion, hohe Ansprechraten und die Identifikation des Lineage-Switch liefern ein starkes Wirksamkeits- und Monitoring-Signal.
Quelle: Transplantation and Cellular Therapy
Indikation/Ansatz: Phase-I-Studie mit 14 Patient:innen, medianes Follow-up 8,5 Monate.
Ergebnisse: Robuste Expansion wurde bei 13/14 Patient:innen beobachtet. Drei von vier Patient:innen mit Knochenmarkbefall erreichten eine MRD-negative CR; bei extramedullärer Erkrankung lag die ORR bei 78,6 %. Das geschätzte 6-Monats-PFS betrug 44,6 %, das OS 62,3 %.
Klinische Einordnung: Die hohe frühe Aktivität mit robuster Expansion, MRD-negativen Remissionen und Ansprechen bei extramedullärer Erkrankung unterstreicht das Potenzial von CD7-CAR-T. Die Identifikation des Lineage-Switch ermöglicht zugleich ein gezielteres immunphänotypisches und molekulares Monitoring.
3. Brexu-cel: Real-World-Metaanalyse bei MCL und B-ALL3:
Versorgungsdaten bestätigen die hohe Wirksamkeit bei MCL und B-ALL und zeigen weniger schwere CRS- und ICANS-Ereignisse als in den pivotalen Studien.
Quelle: Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy
Indikation/Ansatz: Systematische Literaturübersicht und Metaanalyse mit 69 Publikationen aus 31 Kohorten.
Ergebnisse: Beim MCL betrugen gepoolte ORR und CR 88 % beziehungsweise 76 %, das mediane OS 40,3 Monate. Bei B-ALL lagen CR und MRD-Negativität bei 74 % beziehungsweise 73 %, das mediane OS bei 23,3 Monaten. Schwere CRS- und ICANS-Ereignisse waren in den Versorgungskohorten seltener als in den pivotalen Studien.
Klinische Einordnung: Die gepoolten Real-World-Daten bestätigen die hohe Wirksamkeit von Brexu-cel bei MCL und B-ALL in der Routineversorgung. Die zugleich niedrigeren Raten schwerer CRS- und ICANS-Ereignisse stärken die praxisnahe Nutzen-Risiko-Bewertung.
4. Anito-cel beim refraktären oder rezidivierten multiplen Myelom4:
100 % ORR, 79 % mindestens komplette Remission und ein medianes PFS von etwa 30 Monaten unterstreichen Tiefe und Dauerhaftigkeit des Ansprechens.
Quelle: New England Journal of Medicine
Indikation/Ansatz: Multizentrische, einarmige Phase-I-Studie mit 38 stark vorbehandelten Patient:innen; alle triple-class-refraktär, 68 % penta-drug-refraktär.
Ergebnisse: Die ORR betrug 100 %, 79 % erreichten mindestens eine komplette Remission. Bei längerem Follow-up lag das mediane PFS bei etwa 30 Monaten. CRS war überwiegend niedriggradig; ICANS trat bei 16 % als Grad 1/2 und bei einem Patienten als Grad 3 auf. Verzögerte nicht-ICANS-typische Neurotoxizität wurde nicht beobachtet.
Klinische Einordnung: Die Studie liefert den bisher reifsten peer-reviewten klinischen Nachweis für das BCMA-D-Domain-Konzept. Die außergewöhnlich hohe Ansprechrate, tiefe Remissionen und das lange PFS bei handhabbarem Sicherheitsprofil stützen das Potenzial dieses kompakten CAR-Designs.
5. CART2219.1: Tandem-CD22/CD19-CAR-T bei B-ALL5:
Alle elf Patient:innen erreichten eine CR, 91 % waren MRD-negativ; Multiomics-Analysen identifizierten vielversprechende Biomarker für dauerhafte Remissionen.
Quelle: Blood Cancer Discovery
Indikation/Ansatz: Multizentrische Phase-I/II-Studie mit sieben Kindern und vier Erwachsenen; medianes Follow-up 34 Monate.
Ergebnisse: Alle elf Patient:innen erreichten bis Tag 28 eine komplette Remission, 91 % waren MRD-negativ. Das 12-Monats-OS betrug 82 %, das leukämiefreie Überleben 64 %. Explorative Multiomics-Analysen verbanden höhere CD22-Antigendichte und ein günstiges CD4-Gedächtnisprofil mit dauerhaften Remissionen.
Klinische Einordnung: Das Dual-Targeting verbindet ein universelles frühes Ansprechen mit hoher MRD-Negativität und vielversprechenden Biomarkern für Persistenz. Damit entsteht ein überzeugender Ansatz für tiefe und dauerhafte Remissionen bei rezidivierter oder refraktärer B-ALL.
6. CRS-Prädiktion bei CAR-T-Therapie von Autoimmunerkrankungen6:
B-Zellzahl und IL-6 zeichnen sich als klinisch nutzbare Kandidaten für eine frühe, risikoadaptierte CRS-Einschätzung ab.
Quelle: The Lancet Rheumatology
Indikation/Ansatz: Multizentrische retrospektive Kohorte mit 108 Patient:innen aus sechs deutschen und einem chinesischen Zentrum; CD19- oder CD19/BCMA-gerichtete autologe CAR-T-Therapie.
Ergebnisse: CRS trat bei 80 % auf, überwiegend Grad 1; ein Patient entwickelte Grad 3. ICANS wurde bei 3 % beobachtet und war maximal Grad 2. Höhere B-Zellzahlen vor Behandlung waren unabhängig mit CRS assoziiert (OR 1,31; 95%-KI 1,06–1,67), ebenso höhere IL-6-Spiegel (OR 2,28; 95%-KI 1,30–4,65).
Klinische Einordnung: Die Daten schaffen eine konkrete Grundlage für risikoadaptiertes Monitoring außerhalb der Onkologie. B-Zellzahl und IL-6 könnten die frühe CRS-Einschätzung, Überwachungsintensität und Ressourcenplanung künftig gezielt unterstützen.
7. IL13Rα2-CAR-T bei rezidiviertem malignem Gliom7:
Die intravenöse Gabe war sicher durchführbar, erreichte den Liquor und etablierte einen wichtigen Proof-of-concept für systemische CAR-T-Therapie bei ZNS-Tumoren.
Quelle: Clinical Cancer Research
Indikation/Ansatz: Single-Center-, Open-Label-Phase-I-Studie mit zehn Erwachsenen mit rezidivierten, IL13Rα2-positiven WHO-Grad-3/4-Gliomen; einmalige intravenöse Infusion in drei Dosiskohorten von 1 x 10^7 bis 1 x 10^8 CAR-T-Zellen/kg.
Ergebnisse: Es trat keine dosislimitierende Toxizität auf; die maximal tolerierte Dosis wurde nicht erreicht. Alle unerwünschten Ereignisse waren Grad 3 oder niedriger und ohne irreversible Folgen. Fieber und Transaminasenanstieg traten jeweils bei 70 % auf. Das Transgen war bei fünf von sechs Patient:innen der beiden höheren Dosisstufen im Liquor nachweisbar. Bei sechs nach drei Monaten auswertbaren Patient:innen war die beste Remission dreimal eine stabile Erkrankung; das mediane PFS betrug 2,6 Monate, das mediane OS 10,9 Monate.
Klinische Einordnung: Die Studie etabliert Machbarkeit, Sicherheit und ZNS-Trafficking nach intravenöser Gabe. Der Nachweis des Transgens im Liquor eröffnet einen wichtigen systemischen Entwicklungsweg für CAR-T bei malignen Gliomen und bildet eine Grundlage für optimierte Dosierung, Lymphodepletion und Kombinationen.
8. CTA313 als allogenes CD19 und BCMA CAR-T bei progressiver Multipler Sklerose:
CTA313 zeigte bei drei Patient:innen frühe funktionelle und biologische Aktivität ohne höhergradige Akuttoxizität.
Quelle: NeurologyLive
Indikation/Ansatz: Laufende offene Phase-I-Studie (NCT07337785); erste drei Patient:innen, davon zwei mit sekundär progredienter und eine mit primär progredienter MS. Medianer EDSS-Ausgangswert: 6,0; Follow-up der berichteten Analyse: drei Monate.
Ergebnisse: Bei zwei Patient:innen verbesserte sich der EDSS von 6,0 auf 5,5, bei einer blieb er stabil. Der Timed 25-Foot Walk verbesserte sich bei den beiden SPMS-Patient:innen um 36,0 % beziehungsweise 36,9 %; oligoklonale Banden im Liquor wurden bei zwei von drei bis Tag 28 negativ. Alle drei entwickelten CRS Grad 1, ohne Neurotoxizität oder GvHD.
Klinische Einordnung: Dual-Targeting und allogene Verfügbarkeit sind konzeptionell besonders attraktiv, insbesondere mit Blick auf langlebige Plasmazellen. Frühe Verbesserungen von EDSS und Gehgeschwindigkeit sowie das Verschwinden oligoklonaler Banden stützen die biologische Aktivität und weitere klinische Entwicklung.
9. Miv-cel beim Stiff-Person-Syndrom nach einem Jahr:
Mobilitätsgewinn und Therapiefreiheit hielten bis ein Jahr an; der funktionelle Nutzen bestand auch nach Erholung der B-Zellen fort.
Quelle: University of Colorado Anschutz
Indikation/Ansatz: Ein-Jahres-Kongressupdate der pivotal angelegten, einarmigen Phase-II-Studie KYSA-8 (NCT06588491) mit 26 behandelten Patient:innen; die primären 16-Wochen-Daten waren bereits beim AAN 2026 vorgestellt worden.
Ergebnisse: Nach einem Jahr war die Zeit im 25-Foot Walk im Median um 49 % gegenüber Baseline reduziert. Acht von zwölf Patient:innen, die initial eine Gehhilfe benötigten, absolvierten den Test ohne Hilfe; 24 von 26 blieben ohne immunsuppressive oder immunmodulierende SPS-Therapie. Bei 65 % hatten sich B-Zellen bereits erholt, während der funktionelle Nutzen laut Mitteilung anhielt.
Klinische Einordnung: Das Update zeigt einen über ein Jahr anhaltenden funktionellen Nutzen mit deutlichem Mobilitätsgewinn. Dass 24 von 26 Patient:innen ohne immunsuppressive oder immunmodulierende SPS-Therapie blieben und der Nutzen auch nach B-Zell-Erholung anhielt, macht das registrierungsorientierte Programm besonders relevant.
Quellenliste
- Ahmed S et al. Durable efficacy and manageable long-term safety of lisocabtagene maraleucel for 3L+ FL: 3-year update from TRANSCEND FL. Blood. 2026;148:1789–1799. Link
- Niu J et al. Lineage Plasticity-Mediated Resistance to CD7-Directed CAR-T Therapy in Relapsed/Refractory T-ALL/LBL. Transplantation and Cellular Therapy. Online 29.09.2026. Link
- Shah BD et al. Clinical, economic, and quality-of-life outcomes of brexucabtagene autoleucel: a systematic literature review and meta-analysis. Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy. 2026;32:1296–1310. Link
- Frigault MJ et al. Phase 1 Study of Anito-cel, a d-Domain BCMA CAR T Cell for Refractory or Recurrent Myeloma. New England Journal of Medicine. 2026;395:1180–1192. Link
- Seng MSF et al. A Phase I/II Trial of Anti-CD22/CD19 CAR-T Cell Therapy, CART2219.1, in Adult and Pediatric Relapsed/Refractory B-ALL. Blood Cancer Discovery. Online 21.09.2026. Link
- Chan SCW et al. Predicting prevalence and severity of cytokine release syndrome after CAR T-cell therapy in patients with autoimmune disease. The Lancet Rheumatology. Online 25.09.2026. Link
- Kim K et al. Phase I Trial of IL13Rα2-Targeted CAR T-cell Therapy for Recurrent Malignant Glioma: Clinical Results and Pharmacokinetics. Clinical Cancer Research. 2026;32:4656–4667. Link
- Shang K, Qin C et al. Safety and preliminary efficacy of CTA313 (CD19/BCMA UCAR-T) in patients with progressive multiple sclerosis: early results from a phase 1 study. Abstract 38, MSToronto2026. 21.10.2026.
Link - University of Colorado Anschutz. CAR T-Cell Therapy Shows Lasting Improvements in Stiff Person Syndrome. Ein-Jahres-Update der KYSA-8-Studie, MSToronto2026. 21.10.2026. Link
- Piquet AL et al. Miv-cel CD19 CAR T-Cell Therapy Shows Efficacy and Safety in Stiff Person Syndrome in a Pivotal, Multicenter, Phase 2 Study (KYSA-8). AAN 2026 Abstract. Link